Ruxolitinib is een kleinmoleculige Janus-kinaseremmer die wordt gebruikt bij de behandeling van myelofibrose met gemiddeld of hoog risico en resistente vormen van polycythaemia vera en graft-vs-host-ziekte.Ruxolitinib wordt in verband gebracht met voorbijgaande en gewoonlijk lichte verhogingen van serumaminotransferase tijdens de behandeling en met zeldzame gevallen van zelflimiterend, klinisch duidelijk idiosyncratisch acuut leverletsel, evenals met gevallen van reactivering van hepatitis B bij daarvoor gevoelige personen.

Ruxolitinib is een oraal biologisch beschikbare Janus-geassocieerde kinase (JAK)-remmer met potentiële antineoplastische en immunomodulerende activiteiten.Ruxolitinib bindt specifiek aan en remt eiwittyrosinekinasen JAK 1 en 2, wat kan leiden tot een vermindering van ontsteking en een remming van cellulaire proliferatie.De JAK-STAT-route (signaaltransducer en activator van transcriptie) speelt een sleutelrol bij de signalering van veel cytokinen en groeifactoren en is betrokken bij cellulaire proliferatie, groei, hematopoëse en de immuunrespons;JAK-kinasen kunnen worden opgereguleerd bij ontstekingsziekten, myeloproliferatieve aandoeningen en verschillende maligniteiten.

Ruxolitinib is eenpyrazoolgesubstitueerd op positie 1 door een 2-cyaan-1-cyclopentylethylgroep en op positie 3 door een pyrrolo[2,3-d]pyrimidine-4-ylgroep.Gebruikt als het fosfaatzout voor de behandeling van patiënten met myelofibrose met een gemiddeld of hoog risico, waaronder primaire myelofibrose, post-polycythaemia vera myelofibrose en post-essentiële trombocytemie myelofibrose.Het heeft een rol als antineoplastisch middel en een EC 2.7.10.2 (niet-specifieke eiwit-tyrosinekinase) remmer.Het is een nitril, eenpyrrolopyrimidineen een lid van pyrazolen.