Ruxolitinib is een Janus-kinaseremmer met een klein molecuul die wordt gebruikt bij de behandeling van myelofibrose met een gemiddeld of hoog risico en resistente vormen van polycythaemia vera en graft-vs-host-ziekte. Ruxolitinib wordt in verband gebracht met voorbijgaande en doorgaans milde verhogingen van serumaminotransferase tijdens de behandeling en met zeldzame gevallen van zelflimiterende, klinisch zichtbare idiosyncratische acute leverbeschadiging, evenals met gevallen van reactivatie van hepatitis B bij daarvoor gevoelige personen.

Ruxolitinib is een oraal biologisch beschikbare Janus-geassocieerde kinase (JAK)-remmer met potentiële antineoplastische en immuunmodulerende activiteiten. Ruxolitinib bindt specifiek aan eiwitten en remt dezetyrosinekinasen JAK 1 en 2, wat kan leiden tot een vermindering van ontstekingen en een remming van cellulaire proliferatie. De JAK-STAT-route (signaaltransducer en activator van transcriptie) speelt een sleutelrol bij de signalering van veel cytokines en groeifactoren en is betrokken bij cellulaire proliferatie, groei, hematopoëse en de immuunrespons; JAK-kinasen kunnen worden opgereguleerd bij ontstekingsziekten, myeloproliferatieve aandoeningen en verschillende kwaadaardige aandoeningen.

Ruxolitinib is eenpyrazoolop positie 1 gesubstitueerd door een 2-cyaan-1-cyclopentylethylgroep en op positie 3 door een pyrrolo[2,3-d]pyrimidine-4-ylgroep. Gebruikt als fosfaatzout voor de behandeling van patiënten met myelofibrose met een gemiddeld of hoog risico, waaronder primaire myelofibrose, post-polycythaemia vera myelofibrose en post-essentiële trombocytemie-myelofibrose. Het speelt een rol als antineoplastisch middel en als EC 2.7.10.2 (niet-specifieke eiwit-tyrosinekinase)-remmer. Het is een nitril, apyrrolopyrimidineen een lid van pyrazolen.