Myelofibrose (MF) wordt myelofibrose genoemd. Het is ook een zeer zeldzame ziekte. En de oorzaak van de pathogenese ervan is niet bekend. Typische klinische manifestaties zijn juveniele rode bloedcellen en juveniele granulocytaire anemie met een hoog aantal traanvormige rode bloedcellen. Beenmergaspiratie vertoont vaak droge aspiratie, en de milt is vaak duidelijk vergroot met verschillende gradaties van osteosclerose.
Primaire myelofibrose (PMF) is een klonale myeloproliferatieve aandoening (MPD) van hematopoietische stamcellen. De behandeling van primaire myelofibrose is voornamelijk ondersteunend, inclusief bloedtransfusies. Hydroxyurea kan worden gegeven bij trombocytose. Asymptomatische patiënten met een laag risico kunnen zonder behandeling worden geobserveerd.
Er zijn twee gerandomiseerde fase III-onderzoeken (STUDY1 en 2) uitgevoerd bij patiënten met MF (primaire MF, post-geniculocytose MF of post-primaire trombocytemie MF). In beide onderzoeken hadden de deelnemende patiënten palpabele splenomegalie op ten minste 5 cm onder de ribbenkast en liepen zij een matig (2 prognostische factoren) of hoog risico (3 of meer prognostische factoren) volgens de consensuscriteria van de International Working Group (IWG).
De initiële dosis ruxolitinib is gebaseerd op het aantal bloedplaatjes. 15 mg tweemaal daags voor patiënten met een bloedplaatjesaantal tussen 100 en 200 x 10^9/l en 20 mg tweemaal daags voor patiënten met een bloedplaatjesaantal groter dan 200 x 10^9/l.
Er werden geïndividualiseerde doses gegeven op basis van verdraagbaarheid en werkzaamheid bij patiënten met een aantal bloedplaatjes tussen 100 en 125 x 10^9/l, met een maximale dosis van tweemaal daags 20 mg; voor patiënten met een aantal bloedplaatjes tussen 75 en 100 x 10^9/l, 10 mg tweemaal daags; en voor patiënten met een aantal bloedplaatjes tussen 50 en minder dan of gelijk aan 75 x 10^9/l, 2 maal daags met telkens 5 mg.
Ruxolitinibis een orale JAK1- en JAK2-tyrosinekinaseremmer die in augustus 2012 in de Europese Unie is goedgekeurd voor de behandeling van myelofibrose met een gemiddeld of hoog risico, waaronder primaire myelofibrose, post-geniculocytose-myelofibrose en post-primaire trombocytemie-myelofibrose. Momenteel is ruxolitinib Jakavi goedgekeurd in meer dan 50 landen over de hele wereld, waaronder de Europese Unie, Canada en verschillende Aziatische, Latijns- en Zuid-Amerikaanse landen.