Myelofibrose (MF) wordt myelofibrose genoemd.Het is ook een zeer zeldzame ziekte.En de oorzaak van de pathogenese is niet bekend.Typische klinische manifestaties zijn juveniele rode bloedcellen en juveniele granulocytaire anemie met een hoog aantal traanvormige rode bloedcellen.Beenmergaspiratie vertoont vaak droge aspiratie en de milt is vaak duidelijk vergroot met verschillende gradaties van osteosclerose.
Primaire myelofibrose (PMF) is een klonale myeloproliferatieve aandoening (MPD) van hematopoëtische stamcellen.Behandeling van primaire myelofibrose is voornamelijk ondersteunend, inclusief bloedtransfusies.Hydroxyurea kan worden gegeven voor trombocytose.Asymptomatische patiënten met een laag risico kunnen zonder behandeling worden geobserveerd.
Er zijn twee gerandomiseerde fase III-onderzoeken (STUDY1 en 2) uitgevoerd bij patiënten met MF (primaire MF, postgeniculocytose MF of post-primaire trombocytemie MF).In beide onderzoeken hadden de deelnemende patiënten palpabele splenomegalie op ten minste 5 cm onder de ribbenkast en hadden ze een matig (2 prognostische factoren) of hoog risico (3 of meer prognostische factoren) volgens de consensuscriteria van de International Working Group (IWG).
De aanvangsdosis ruxolitinib is gebaseerd op het aantal bloedplaatjes.15 mg tweemaal daags voor patiënten met trombocytenaantallen tussen 100 en 200 x 10^9/l en 20 mg tweemaal daags voor patiënten met trombocytenaantallen hoger dan 200 x 10^9/l.
Geïndividualiseerde doses werden gegeven op basis van verdraagbaarheid en werkzaamheid voor patiënten met een aantal bloedplaatjes tussen 100 en 125 x 10^9/L, met een maximale dosis van 20 mg tweemaal daags;voor patiënten met een aantal bloedplaatjes tussen 75 en 100 x 10^9/L, tweemaal daags 10 mg;en voor patiënten met een aantal bloedplaatjes tussen 50 en minder dan of gelijk aan 75 x 10^9/L, 2 maal daags met telkens 5 mg.
Ruxolitinibis een orale JAK1- en JAK2-tyrosinekinaseremmer die in augustus 2012 in de Europese Unie is goedgekeurd voor de behandeling van myelofibrose met een gemiddeld of hoog risico, waaronder primaire myelofibrose, myelofibrose na geniculocytose en myelofibrose na primaire trombocytemie.Momenteel is ruxolitinib Jakavi goedgekeurd in meer dan 50 landen over de hele wereld, waaronder de Europese Unie, Canada en verschillende Aziatische, Latijns- en Zuid-Amerikaanse landen.