De behandelstrategie voor primaire myelofibrose (PMF) is gebaseerd op risicostratificatie.Vanwege de verscheidenheid aan klinische manifestaties en problemen die moeten worden aangepakt bij PMF-patiënten, moeten behandelingsstrategieën rekening houden met de ziekte en klinische behoeften van de patiënt.De initiële behandeling met ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) bij patiënten met een grote milt vertoonde een significante miltvermindering en was onafhankelijk van de driver-mutatiestatus.De grotere omvang van de miltvermindering suggereert een betere prognose.Bij laagrisicopatiënten zonder klinisch significante ziekte kunnen ze worden geobserveerd of in klinische onderzoeken worden opgenomen, met herhaalde beoordelingen om de 3-6 maanden.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) medicamenteuze therapie kan worden gestart bij patiënten met een laag of gemiddeld risico-1 die zich presenteren met splenomegalie en/of klinische ziekte, volgens de behandelrichtlijnen van de NCCN.
Voor patiënten met een gemiddeld risico-2 of een hoog risico heeft allogene HSCT de voorkeur.Als transplantatie niet beschikbaar is, wordt ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) aanbevolen als eerstelijnsbehandelingsoptie of om deel te nemen aan klinische onderzoeken.Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) is het enige momenteel wereldwijd goedgekeurde geneesmiddel dat zich richt op de overactieve JAK/STAT-route, de pathogenese van MF.Twee studies gepubliceerd in de New England Journal en de Journal of Leukemia & Lymphoma suggereren dat ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) de ziekte significant kan verminderen en de kwaliteit van leven kan verbeteren bij patiënten met PMF.Bij MF-patiënten met een gemiddeld risico-2 en hoogrisico-MF was ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) in staat de milt te verkleinen, de ziekte te verbeteren, de overleving te verbeteren en de beenmergpathologie te verbeteren, waarmee de primaire doelen van ziektebeheer werden bereikt.
PMF heeft een jaarlijkse incidentiekans van 0,5-1,5/100.000 en heeft de slechtste prognose van alle MPN's.PMF wordt gekenmerkt door myelofibrose en extramedullaire hematopoëse.In PMF zijn de beenmergfibroblasten niet afgeleid van abnormale klonen.Ongeveer een derde van de patiënten met PMF heeft geen symptomen op het moment van diagnose.Klachten zijn onder meer aanzienlijke vermoeidheid, bloedarmoede, buikpijn, diarree als gevolg van vroege verzadiging of splenomegalie, bloeding, gewichtsverlies en perifeer oedeem.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) werd in augustus 2012 goedgekeurd voor de behandeling van myelofibrose met een gemiddeld of hoog risico, waaronder primaire myelofibrose.Het medicijn is momenteel beschikbaar in meer dan 50 landen wereldwijd.