De behandelstrategie voor primaire myelofibrose (PMF) is gebaseerd op risicostratificatie. Vanwege de verscheidenheid aan klinische manifestaties en problemen die bij PMF-patiënten moeten worden aangepakt, moeten behandelstrategieën rekening houden met de ziekte en klinische behoeften van de patiënt. De initiële behandeling met ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) bij patiënten met een grote milt vertoonde een significante miltreductie en was onafhankelijk van de mutatiestatus van de bestuurder. De grotere omvang van de miltreductie suggereert een betere prognose. Bij patiënten met een laag risico zonder klinisch significante ziekte kunnen ze worden geobserveerd of deelnemen aan klinische onderzoeken, met herhaalde beoordelingen elke 3-6 maanden.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) medicamenteuze behandeling kan worden gestart bij patiënten met een laag of gemiddeld risico 1 die zich presenteren met splenomegalie en/of klinische ziekte, volgens de behandelrichtlijnen van de NCCN.
Voor patiënten met een gemiddeld risico-2 of een hoog risico heeft allogene HSCT de voorkeur. Als transplantatie niet beschikbaar is, wordt ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) aanbevolen als eerstelijnsbehandelingsoptie of om deel te nemen aan klinische onderzoeken. Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) is het enige momenteel wereldwijd goedgekeurde medicijn dat zich richt op de overactieve JAK/STAT-route, de pathogenese van MF. Twee onderzoeken gepubliceerd in de New England Journal en de Journal of Leukemia & Lymphoma suggereren dat ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) de ziekte aanzienlijk kan verminderen en de kwaliteit van leven bij patiënten met PMF kan verbeteren. Bij MF-patiënten met een gemiddeld risico en een hoog risico was ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) in staat de milt te verkleinen, de ziekte te verbeteren, de overleving te verbeteren en de beenmergpathologie te verbeteren, waardoor de primaire doelen van ziektemanagement werden bereikt.
PMF heeft een jaarlijkse incidentiekans van 0,5-1,5/100.000 en heeft de slechtste prognose van alle MPN's. PMF wordt gekenmerkt door myelofibrose en extramedullaire hematopoëse. Bij PMF zijn de beenmergfibroblasten niet afkomstig van abnormale klonen. Ongeveer een derde van de patiënten met PMF heeft geen symptomen op het moment van diagnose. Klachten zijn onder meer aanzienlijke vermoeidheid, bloedarmoede, buikklachten, diarree als gevolg van vroege verzadiging of splenomegalie, bloedingen, gewichtsverlies en perifeer oedeem.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) werd in augustus 2012 goedgekeurd voor de behandeling van myelofibrose met een gemiddeld of hoog risico, inclusief primaire myelofibrose. Het medicijn is momenteel verkrijgbaar in meer dan 50 landen over de hele wereld.