Ruxolitinib, in China ook bekend als ruxolitinib, is een van de ‘nieuwe medicijnen’ die de afgelopen jaren op grote schaal zijn vermeld in klinische richtlijnen voor de behandeling van hematologische ziekten, en heeft veelbelovende werkzaamheid getoond bij myeloproliferatieve ziekten.
Het beoogde medicijn Jakavi ruxolitinib kan de activering van het gehele JAK-STAT-kanaal effectief remmen en het abnormaal versterkte signaal van het kanaal verminderen, waardoor werkzaamheid wordt bereikt. Het kan ook worden gebruikt voor de behandeling van diverse ziekten en voor afwijkingen aan de JAK1-plaats.
Ruxolitinibis een kinaseremmer die is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met myelofibrose met een gemiddeld of hoog risico, waaronder primaire myelofibrose, post-geniculocytose-myelofibrose en post-primaire trombocytemie-myelofibrose.
In een vergelijkbaar klinisch onderzoek (n=219) werden patiënten met middelmatig risico-2 of hoog-risico primaire MF, patiënten met MF na echte erytroblastose, of patiënten met MF na primaire trombocytose, gerandomiseerd naar twee groepen, waarvan er één oraal ruxolitinib 15 tot 20 mg tweemaal daags kreeg. (n=146) en de ander ontving een positief controlegeneesmiddel (n=73). De primaire en de belangrijkste secundaire eindpunten van het onderzoek waren het percentage patiënten met ≥35% vermindering van het miltvolume (beoordeeld met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming of computertomografie) in respectievelijk week 48 en 24. De resultaten toonden aan dat het percentage patiënten met een afname van het miltvolume van meer dan 35% ten opzichte van de uitgangswaarde in week 24 31,9% bedroeg in de behandelingsgroep, vergeleken met 0% in de controlegroep (P<0,0001); en het percentage patiënten met een afname van het miltvolume van meer dan 35% ten opzichte van de uitgangswaarde in week 48 was 28,5% in de behandelingsgroep vergeleken met 0% in de controlegroep (P<0,0001). Bovendien verminderde ruxolitinib ook de algemene symptomen en verbeterde de levenskwaliteit van patiënten aanzienlijk. Gebaseerd op de resultaten van deze twee klinische onderzoeken,ruxolitinibwerd het eerste medicijn dat door de Amerikaanse FDA werd goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met MF.