Ruxolitinib, ook bekend als ruxolitinib in China, is een van de "nieuwe geneesmiddelen" die de afgelopen jaren op grote schaal zijn opgenomen in klinische richtlijnen voor de behandeling van hematologische ziekten, en die een veelbelovende werkzaamheid heeft laten zien bij myeloproliferatieve ziekten.
Het beoogde medicijn Jakavi ruxolitinib kan de activering van het gehele JAK-STAT-kanaal effectief remmen en het abnormaal versterkte signaal van het kanaal verminderen, waardoor de werkzaamheid wordt bereikt.Het kan ook worden gebruikt voor de behandeling van een verscheidenheid aan ziekten en voor afwijkingen op de JAK1-plaats.
Ruxolitinibis een kinaseremmer die is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met myelofibrose met een gemiddeld of hoog risico, waaronder primaire myelofibrose, myelofibrose na geniculocytose en myelofibrose na primaire trombocytemie.
Een vergelijkbaar klinisch onderzoek (n=219) verdeelde patiënten met primair MF met gemiddeld risico-2 of hoog-risico, patiënten met MF na echte erythroblastose, of patiënten met MF na primaire trombocytose in twee groepen, waarvan één oraal ruxolitinib kreeg van 15 tot 20 mgbid (n=146) en de ander die een positief controlegeneesmiddel ontving (n=73).De primaire en belangrijkste secundaire eindpunten van het onderzoek waren het percentage patiënten met ≥35% vermindering van het miltvolume (beoordeeld met magnetische resonantiebeeldvorming of computertomografie) in respectievelijk week 48 en 24.De resultaten toonden aan dat het percentage patiënten met meer dan 35% afname van het miltvolume vanaf baseline in week 24 31,9% was in de behandelingsgroep vergeleken met 0% in de controlegroep (P<0,0001);en het percentage patiënten met meer dan 35% afname van het miltvolume vanaf baseline in week 48 was 28,5% in de behandelingsgroep vergeleken met 0% in de controlegroep (P<0,0001).Bovendien verminderde ruxolitinib ook de algemene symptomen en verbeterde de kwaliteit van leven bij patiënten aanzienlijk.Op basis van de resultaten van deze twee klinische onderzoeken,ruxolitinibwerd het eerste medicijn dat door de Amerikaanse FDA werd goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met MF.